侯樹文 科技日報記者 王春

“我們在新藥研發(fā)領(lǐng)域堅(jiān)守著一個初心，就是要做中國老百姓用得起、用得上、用得好的創(chuàng)新藥。”和記黃埔醫(yī)藥（上海）有限公司（以下簡稱“和黃醫(yī)藥”）執(zhí)行副總裁崔昳昤接受科技日報記者采訪時表示。

記者從8月26日舉行的上海市科學(xué)技術(shù)獎勵大會上獲悉，和黃醫(yī)藥“中國一類新藥呋喹替尼的自主研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化”項(xiàng)目獲上海市科技進(jìn)步獎一等獎。和黃醫(yī)藥方面表示，作為首個進(jìn)入歐美日主流市場的中國結(jié)直腸癌靶向藥，呋喹替尼未來有望形成超百億市場規(guī)模，成為全球范圍內(nèi)的“小分子、大品種”創(chuàng)新藥。

記者了解到，世界衛(wèi)生組織數(shù)據(jù)顯示，全球每年新增結(jié)直腸癌病例超190萬例，約25%的結(jié)直腸癌患者在最初診斷時已經(jīng)發(fā)生轉(zhuǎn)移。呋喹替尼自2018年在國內(nèi)獲批上市后，于2019年進(jìn)入國家醫(yī)保目錄，累計(jì)已惠及超過10萬名國內(nèi)患者。

呋喹替尼于2006年立項(xiàng)，那時中國生物醫(yī)藥行業(yè)還是仿制藥的天下，從事創(chuàng)新藥研發(fā)的企業(yè)寥寥無幾。國內(nèi)新藥研發(fā)面臨著基礎(chǔ)研究薄弱、臨床體系滯后、生產(chǎn)工藝落后三重困境。

“現(xiàn)在回頭看，當(dāng)時下決心在中國做一款創(chuàng)新藥本身就是一個極具挑戰(zhàn)的事。”和黃醫(yī)藥高級副總裁戴廣袖于2008年進(jìn)入和黃醫(yī)藥，回憶起自己17年投身這款抗癌新藥的歷程，她的語氣里充滿了辛酸。她認(rèn)為，在呋喹替尼十多年研發(fā)歷程中，研發(fā)團(tuán)隊(duì)除了要面臨資金上的挑戰(zhàn)，最大的研發(fā)壓力來自不確定性。即使在2018年呋喹替尼在國內(nèi)已經(jīng)獲批上市，但是在2022年美國臨床三期揭盲的時刻，公司團(tuán)隊(duì)仍然感受到巨大的壓力。“沒有人能夠依據(jù)之前取得的成績就一定確保后續(xù)也是成功的，這是我們創(chuàng)新藥企業(yè)永遠(yuǎn)要面對的一個問題。”戴廣袖感嘆。

一款于2018年就已經(jīng)在國內(nèi)獲批上市的抗癌新藥為何能“過五關(guān)斬六將”登上2024年度上海市科技進(jìn)步獎獲獎榜單？除了呋喹替尼本身在分子結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)、臨床試驗(yàn)、技術(shù)工藝方面的自主創(chuàng)新實(shí)力之外，近兩年在創(chuàng)新藥“出海”方面獲得的成績也是不可忽視的原因。

在中國創(chuàng)新藥掀起“出海”浪潮的當(dāng)下，作為首個從藥物研發(fā)到臨床開發(fā)均在中國本土自主完成的抗腫瘤新藥，呋喹替尼的出海成功具有劃時代意義。記者了解到，醫(yī)藥行業(yè)具有長周期、強(qiáng)監(jiān)管屬性，出海極具挑戰(zhàn)性，需跨越臨床試驗(yàn)、生產(chǎn)制造、上市申請和市場銷售等門檻。

“國際化一定是所有創(chuàng)新藥企業(yè)的必答題。”崔昳昤強(qiáng)調(diào)，創(chuàng)新藥的生產(chǎn)工藝、產(chǎn)品質(zhì)量、商業(yè)化運(yùn)營等全鏈條一定要按照參加奧運(yùn)會的標(biāo)準(zhǔn)設(shè)計(jì)。如何高標(biāo)準(zhǔn)做好創(chuàng)新藥研發(fā)？崔昳昤總結(jié)為四個字“多、快、好、省”——多，企業(yè)要多產(chǎn)品、多適應(yīng)證；快，企業(yè)要快速地把藥做成；好，產(chǎn)品的療效優(yōu)于已上市同類藥物（療效），且副作用更小；省，從初期開始就做好成本的控制。

據(jù)介紹，呋喹替尼于2023年在美國上市，目前已在歐盟、日本等全球30多個國家和地區(qū)獲批或上市，成為全球轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌治療領(lǐng)域十余年來首個獲批針對所有三種VEGFR（血管內(nèi)皮生長因子受體）的選擇性抑制劑。和黃醫(yī)藥針對呋喹替尼已經(jīng)達(dá)成逾80億元海外技術(shù)許可協(xié)議，2024年全球銷售額突破29億元，為中國創(chuàng)新藥參與全球競爭提供范式。