科技日報記者 陳曦 通訊員 叢敏
記者9月18日從南開大學獲悉，由該校化學學院陳悅教授團隊發明的候選新藥ACT001，基于IIb期臨床試驗的良好效果，日前獲得國家藥品監督管理局批準，正式進入Ⅲ期臨床試驗階段，預計全國將有50家醫院參與。
有關資料顯示，大約20%的癌癥患者在一生中會發生腦轉移。由于新藥研發難度巨大，且血腦屏障的存在使得絕大多數藥物入腦困難，因此放療成為針對腦瘤患者的最常用治療手段之一。然而，針對絕大多數多發性轉移瘤，相比普通放療，高端放療并未能明顯提高患者生存期。
陳悅團隊歷時15年，自主研發了一例可突破血腦屏障，對癌癥干細胞具有選擇性殺滅效果的抗腫瘤新藥——ACT001，并在全球陸續開展了十余項臨床試驗。
研究團隊介紹，不久前公布的聯合全腦放療IIb期臨床試驗結果顯示，ACT001能夠很好地與免疫檢查點藥物和放化療產生協同效果。相比單純放療組，ACT001聯合放療顱內有效率提高約2倍，其中針對小細胞肺癌腦轉移瘤患者，中位生存期延長53%（9.5個月vs6.2個月）；如果進一步聯合免疫檢查點藥物，小細胞肺癌腦轉移患者生存期可延長75%（14.7個月vs8.4個月），非小細胞肺癌腦轉移患者則能實現生存期翻倍（11.4個月vs4.7個月）。
“臨床試驗表明，ACT001在放療增敏、減毒及延長晚期患者生存期方面具有顯著優勢。”陳悅介紹，無論是針對膠質瘤、腦轉移瘤，還是聯合顱外放療減毒增敏，ACT001都有望成為首個放化療與免疫治療增敏的藥物，為廣大癌癥患者帶來更安全、有效的治療選擇，推動放療領域的創新與突破。
據悉，ACT001目前已先后獲得孤兒藥資格、兒童罕見病資格、快速通道等5項歐美發達國家重要資質認定，其中美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的“兒童罕見病資格”是我國獲得該認定的首個品種。2025年1月，ACT001被國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）納入我國“突破性治療品種”名單。
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